ژندرمانی پیشگام بینایی را به کودکان مبتلا به بازگرداند, تیمی از دانشمندان با بهرهگیری از روش ژندرمانی، موفق شدهاند بینایی را به کودکان نابینایی که با نوعی دیستروفی شدید شبکیه به نام بر روی دنیا آمدهاند، بازگردانند. این بیماری ناشی از جهش در ژن است که منجر به عدم تولید پروتئین حیاتی برای تبدیل نور به سیگنالهای الکتریکی در مغز میشود.
روش درمان و نتایج بالینی پژوهشگران ژن سالم را به طور مستقیم به شبکیه چشم کودکان تزریق کردند. چهار هفته پس از مداخله، بینایی کودکان با استفاده از طیف وسیعی از تستها ارزیابی شد که شامل جستجوی منبع نور، حرکت اجسام بین موانع، تفکیک اجسام در محیط تاریک و پیمودن راهرو میشد. علاوه بر این، ساختار شبکیه و فعالیت مغز در پاسخ به تحریکات نوری نیز پایش گردید.
بهبود معنادار در تمام شرکتکنندگان به گزارش محققان، تمام ۱۱ کودک تحت درمان (با سن بین یک تا چهار سال در زمان آغاز) پاسخهای معنیداری به درمان نشان دادند و روال بهبود آنها تا سه تا چهار سال پیگیری شد. در گروه اول که شامل چهار داوطلب بود، درمان تنها بر روی یک چشم انجام گرفت؛ نتایج نشان داد چشمهای درماننشده هیچ درکی از نور نداشتند، در حالی که چشمهای تحت درمان از نابینایی کامل به سطح کمبینایی ارتقا یافتند.
یافتههای این بخش در مجله معتبر لنست منتشر شده است. افاق آینده درمان در گروه دوم شامل هفت کودک، ژندرمانی بر روی هر دو چشم اجرا شده و آزمایشها همچنان ادامه دارد، هرچند نتایج اولیه بسیار امیدوارکننده توصیف شده است. این پیشرفت گام بزرگی در جهت درمان بیماریهای ژنتیکی چشمی محسوب میشود.
